国家药监局：首个且唯一的神经纤维瘤儿童患者专用药获批

　　9月13日上午10时，药监用药国新办举行“推动高质量发展”系列主题新闻发布会（直播回顾），局首国家药品监督管理局副局长黄果对儿童群体用药问题进行解答。神经AG超玩会

　　2021年，瘤儿儿童用药获批数量是童患47个，2022年增长到66个，获批2023年再增长到92个，药监用药今年1-8月份，局首已经完成批准49个。神经AG超玩会从数字可以看出，瘤儿儿童新药研发呈现出快速增长的童患良好态势。不久前，获批国家药监局加速批准了目前全球唯一一款用于治疗神经纤维瘤儿童患者的药监用药专用药——硫酸氢司美替尼胶囊，这个品种采用的局首是全球同步研发策略，基于国际多中心临床试验证据，神经在我国通过优先审评审批程序，获得全球同步上市批准，

　　截至目前，国家药监局发布了3批15个品种49个品规的修订公告。新增儿童用药信息品种，涉及儿童抗肿瘤药，比如大家比较关注的儿童白血病，儿童重型精神障碍用药，包括儿童的孤独症、抑郁症、精神分裂症等严重疾病。

　　此外，国家药监局还加快完善研发技术要求，并与国际接轨。已经发布了21项儿童用药研发标准及指导原则，这与发达国家监管机构相当，其中《真实世界研究支持儿童药物研发与审评的技术指导原则》《儿童用药口感设计与评价的技术指导原则》属于全球首发，在全球监管领域中也是比较领先的。

　　南方网、粤学习记者 陈婕